厚生労働省難治性疾患政策研究事業 TGCV研究班 代表研究者の平野賢一です。
2008年に、TGCVについての最初の報告をしてから18年が経過いたしました。
2026年6月時点で、累積患者数は1206例、内174例が既に亡くなっておられます。
本症の病態は、細胞内TG分解障害に基づき心筋や血管平滑筋細胞にTGが蓄積することにより、難治性の心不全、冠動脈疾患、不整脈を呈します。TGCV研究班では、TGCV診断基準/重症度分類を策定いたしました。
我々、TGCV研究班の調査の結果から、以下の如く本疾患は国が求める指定難病の要件はすべて満たすと考え、厚生労働省難病対策課に審議に必要な資料を提出致しました。
TGCVに対する治療薬については、先駆け審査指定制度の対象として開発が進められております。現在は大阪大学を中心として、これまでに得られた知見を基盤に、実用化に向けた研究開発および臨床開発が進められています。研究班では、一日も早く患者さんへ新たな治療法を届けられるよう、関係機関と連携しながら取り組んでおります。
「産・患・官・学」一丸となって本症の1日でも早い克服を目指していきたいと考えております。 先生方、皆さまにおかれましては、ご指導、ご鞭撻の程、よろしくお願い申し上げます。
